Ahogy arról korábban már beszámoltunk (Lesz gyógyszer az erythropoieticus protoporphyria kezelésére), az Európai Gyógyszerügyi Hivatal (EMA) Humán alkalmazásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) jóváhagyta az afamelanotid hatóanyag-tartalmú Scenesse implantátum (Clinuvel UK Ltd.) kivételes forgalomba hozatali engedélye iránti kérelmet az erythropoieticus protoporphyriában (EPP) szenvedő felnőtt betegek fényérzékenységének prevenciójára – és ezáltal a betegekéletminőségének javítására.
Új szerrel bővülhet a BRCA-mutációt hordozó petefészek és petevezető-daganatok, illetve a BRCA-pozitív primer peritonealis tumorok terápiás eszköztára. A jóváhagyásra javasolt Lynparza (50 mg kemény kapszula, AstraZeneca AB) hatóanyaga, az olaparib egy új gyógyszercsoport első képviselője. Hatását a poli- (ADP-ribóz) polimeráz enzimek (PARP-1, PARP-2, PARP-3) gátlásával fejti ki. A PARP enzimcsalád a DNS-hibák javításában játszik fontos szerepet. Blokkolásukkal megakadályozható a tumorsejtekbeli DNS-károsodások helyreállítása, ami végeredményben a daganatsejtek pusztulását eredményezi. Ennek következtében várhatóan csökken a tumor mérete vagy lelassul a daganat növekedése. A BRCA-génnmutációt hordozó daganatok azért lehetnek érzékenyek a PARP-gátlásra, mert a DNS-károsodások javítását végző másik fontos mechanizmus, az úgynevezett homológ rekombinációs repair (HRR) – amelyben kulcsszerepet játszik a funkcionális BRCA1 és BRCA2 fehérje – a BRCA mutációja miatt nem működik a daganatos sejtekben. A Lynparza végső jóváhagyásra váró javallata a platinaszenzitív, kiújult, BRCA-mutációt (csírasejtbeli és/vagy szomatikus) hordozó, nagy malignitású (high grade) serosus epithelialis petefészek- és petevezető-tumorok, illetve primer peritonealis daganatok fenntartó kezelése monoterápiában olyan felnőtt betegek esetében, akik reagálnak (teljes vagy részleges remisszióval) a platina alapú kemoterápiára. A Lynparza-kezelés kedvező hatása a progressziómentes túlélés javulásában nyilvánul meg.
A Bizottság új kombinációs készítményt javasol jóváhagyásra a posztmenopauzális ösztrogénhiány okozta tünetek enyhítésére. A konjugált ösztrogéneket és bazedoxifent tartalmazó, módosított hatóanyag-felszabadulású Duavive tabletta (Pfizer Ltd.) azon posztmenopauzában lévő nők kezelésében kínál új alternatívát, akik a progesztintartalmú gyógyszereket nem tolerálják vagy azokra nem reagálnak megfelelően. Az alkalmazhatóság alapvető feltétele a méh megléte és az utolsó menstruációtól számított legalább 12 hónap letelte. Az bazedoxifen ösztrogénreceptor-antagonistaként viselkedik az uterus öszrogénreceptorain, ezáltal csökkenti az ösztrogénbevitelhez kapcsolódó endometrium-hiperplázia kockázatát. A Duavive tabletta leggyakoribb nemkívánatos hatása a hasi fájdalom, amely a klinikai vizsgálatokban kezelt betegek több mint 10 százalékánál fordult elő. A 65 év feletti korosztály kezeléséről egyelőre kevés tapasztalat áll rendelkezésre.
Bővülhet a haemophilia-B kezelési lehetőségeinek köre. A jóváhagyásra javasolt parenterális készítmény, a Rixubis (nonacog gamma, Baxter Innovations GmbH) jóváhagyásra váró javallata a IX. véralvadási faktor veleszületett hiányával összefüggő vérzés kezelése és megelőzése, életkori megszorítás nélkül.
Tájékozott beleegyezésen alapuló forgalomba hozatali engedélyt kaphat (vagyis egy már forgalomba hozatali engedéllyel rendelkező készítmény dokumentációjának a jogtulajdonos engedélyével történő felhasználásával benyújtott kérelmet hagy jóvá a CHMP) a Duloxetine Lilly (duloxetin, Eli Lilly Nederland B.V.) gyomornedv-ellenálló kapszula a major depresszió, a diabéteszes perifériás neuropátiás fájdalom és a generalizált szorongás felnőtt kori kezelésére, valamint a Paliperidone Janssen (paliperidon, Janssen-Cilag International NV) nyújtott hatású szuszpenziós injekció a szkizofrénia fenntartó kezelésére az orális paliperidon- vagy risperidon-terápiára jól reagáló felnőtt betegek ellátásában. A duloxetin a szerotonin és a noradrenalin újrafelvételét gátolja a szinapszisokban, így dózisfüggően emeli e két neurotranszmitter extracelluláris koncentrációját az agy különböző régióiban. A paliperidon a riaperidon aktív metabolitja, amely hosszú távú alkalmazás mellett enyhíti a szkizofrénia tüneteit és megelőzi az újabb tünetek megjelenését.
A CHMP támogatja – és az Európai Bizottság már el is fogadta – az enzalutamid hatóanyagú Xtandi kapszula (Astellas Pharma Europe B.V.) indikációjának kiterjesztését. Az áttétet adó, kasztrációrezisztens prosztatarák felnőtt kori kezelésére forgalomban lévő Xtandi kapszula így nemcsak a docetaxel-kezelés ellenére progrediáló tumorok ellátására lesz alkalmazható, hanem akkor is, ha az androgéndeprivációs terápia sikertelensége esetén a beteg tünetmentes vagy enyhe tünetekkel jelentkezik és a kemoterápia klinikai szempontból még nem indokolt.
A CHMP javaslatain alapuló végső jóváhagyásról az Európai Bizottság dönt.
(Forrás: Európai Gyógyszerügyi Hatóság)